2023年8月2日，「璧辰醫藥」（ABM Therapeutics）宣布，公司自主研發的小分子BRAF抑制劑ABM-1310已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資質認證，用于治療BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤（GBM）。

孤兒藥資質認證的授予是FDA對那些用于治療罕見病的藥物的重要認可。該認證旨在鼓勵和支持對于罕見病患者而言至關重要的藥物研發。獲得孤兒藥認證后，璧辰醫藥在ABM-1310研發中將獲得一系列經濟激勵措施，從而支持ABM-1310在治療GBM的研發，有望使GBM患者盡早獲益。

ABM-1310是一種口服藥物，具有高選擇性、高水溶性和高血腦屏障通透性。它是璧辰醫藥自主研發的創新藥物，用于治療BRAF V600突變實體腫瘤。

ABM-1310已經在美國和中國多家臨床中心開展了針對BRAF V600突變晚期實體腫瘤的臨床一期試驗。該試驗的階段性研究結果已在2023年6月的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會公開發表。臨床研究顯示ABM-1310在包括原發性腦腫瘤（包括GBM和其他腦膠質瘤等）在內的晚期實體腫瘤患者中具有良好的抗癌療效，且安全性、耐受性良好。專門針對GBM的一期臨床試驗也正在中國有序展開。

GBM是一種治療困難的高侵襲性腦腫瘤。由于GBM的復雜性和抗藥性，這種疾病的治療面臨著重重挑戰。傳統的治療方法如手術切除、放射療法和化學治療仍無法完全控制疾病的進展，且藥物選擇也非常有限，需要更多創新和針對性的治療方法。

璧辰醫藥一直致力于創新藥物的研發，為患者提供更有效和便捷的治療選擇。ABM-1310獲得FDA孤兒藥資質認證，是璧辰醫藥研發史上的又一重要里程碑。公司將繼續加大研發力度，為腫瘤患者提供更多創新藥物。

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來源：璧辰醫藥