6月28日，CDE官網顯示，四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）自主研發的A型血友病基因治療產品ZS802注射液已獲臨床試驗默示許可，即將開展臨床I/II期試驗。

A型血友病是一種基因突變進而導致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色體連鎖，男性高發。與B型血友病相比，A型血友病發病率是其5倍，國內保守估計有10萬名患者，市場規模更大。

ZS802作為一種至善唯新原研的rAAV基因藥物，其臨床適應癥為A型血友病，屬于國家1類新藥。

與國外競品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）相比，ZS802使用至善唯新自主研發的全球最小肝臟特異啟動子，解決了病毒載體包裝難題，顯著提高藥物質量。同時，ZS802搭載至善唯新自主改造優化的凝血VIII因子序列，通過突變特定位點氨基酸殘基，顯著提升藥物活力。此外，至善唯新還根據中國人群特點優選ZS802的病毒載體血清型，確保更多患者能夠得到有效治療。

目前，ZS802項目已在中國醫學科學院血液病醫院展開研究者發起的臨床研究，該臨床研究的受試者接受治療后血漿FVIII因子活性水平顯著提升并長期穩定表達，初步證明了藥物的安全性及有效性。

自首個項目B型血友病于2022年8月獲得臨床批件后，至善唯新成為國內首家A、B兩型血友病原創基因新藥均獲批臨床的藥企，將為根治血友病提供更加完整的治療方案。

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來源：醫藥魔方info