2023年6月21-24日，2023歐洲肝病學會年會（EASL 2023）在奧地利維也納召開?！溉鸩┥铩故状喂剂酥委烴ASH的小核酸藥物R0737072臨床前研究結果（摘要編號：1535）。

瑞博生物CTO高山博士出席EASL Congress

R0737072靶向肝臟HSD17B13，是瑞博生物自主開發的用于治療NASH的一款GalNAc-siRNA藥物。

本次歐肝會上公布的臨床前研究結果顯示：R0737072能強效、長效抑制NASH小鼠肝臟中HSD17B13的mRNA表達，單次給藥最大抑制率達到98.53%，在給藥后第43天仍然保持74.20%抑制。組織學研究觀察到小鼠肝臟的纖維化和脂肪化顯著減輕，肝臟纖維化IPP評分顯著降低。

該研究首次于自主開發的動物模型中觀察到HSD17B13表達水平通過RNAi機制得到顯著降低，觀察到實質性的抗脂肪變性和抗纖維化作用，這為潛在臨床應用提供了詳實的非臨床概念驗證支持。

R0737072將于近期啟動IND-enabling研究，以期盡早進入臨床研究，為NASH患者帶來新的治療希望。此外，瑞博生物有四款基于RIBO-GalSTAR?技術平臺的GalNAc-siRNA藥物正處于臨床試驗階段。

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關于R0737072

NASH發病率在快速增長，與晚期肝病如肝硬化、肝衰竭和肝癌等疾病發生密切相關。HSD17B13是基于人類遺傳學研究發現的與肝臟脂肪化和纖維化發生相關的重要靶點，但是該靶點導致NASH的發病機制并不完全清晰，在既往研究中也未見有力的非臨床研究證據報導。

R0737072靶向肝臟HSD17B13，是瑞博生物自主開發的用于治療NASH的一款GalNAc-siRNA藥物。R0737072通過RNA干擾（RNAi）機制對肝臟HSD17B13的表達進行持續抑制，達到改善NASH患者肝臟病變以及保護肝臟的作用。

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來源：瑞博生物